儿童矮小除了家族遗传因素外，由内分泌疾病引发的矮小症占矮小症病人的50%以上。生长激素是人出生以后促进骨骼发育和器官生长的最主要激素，它的不足是导致矮小症的主要原因，而并非是营养不良造成的。生长激素缺乏的患儿多数都在1岁后呈现生长缓慢，他们往往表现为匀称性矮小，但智力发育良好，跟正常人一样。这类患儿如果不进行生长激素治疗，就会变成“小侏儒”，一般男性成人后身高只有1.45米左右，女性也不会超过1.35米。
目前判断孩子身高增长速度缓慢的标准是：3岁以下婴幼儿增长速度每年小于7厘米；3岁-青春期前，增长速度每年小于3-5厘米；青春期增长速度每年小于5-6厘米。
儿保专家认为，早期发现儿童矮小症的方法主要是每年定期测量身高(长)，认真对照上述标准。若低于该年龄组正常值，就应及时带孩子到医院内分泌门诊看专科医生，同时给孩子抽血化验血液中生长激素含量以明确诊断。一旦孩子被确诊为矮小症，可采用哺乳动物源性重组人生长激素治疗法，即通过注射人工生长激素等方式代替脑垂体功能。专家们强调，3-16岁是儿童身高增长的“黄金时期”，孩子年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，生长的潜力及空间越大；体重越轻，用药的剂量越小，所花药费也越少；且对治疗的反应越敏感，生长发育效果就越好。